本文來源:時代財經
3 月 10 日,國家藥監局藥品審評中心(CDE)官網顯示,維昇藥業遞交的注射用那韋培肽擬納入優先審評,適應癥為適用于 2 歲及以上骨骺未閉合軟骨發育不全兒童患者的治療。
維昇藥業 2025 年中報顯示,那韋培肽是一款 C 型利鈉肽的長效前藥,用于治療中國 2 至 10 歲軟骨發育不全兒童患者的疾病修復療法,而中國目前尚無有效的疾病修復療法獲批。
先天性軟骨發育不全是一種由 FGFR3 基因突變引起的常染色體顯性遺傳病,主要表現為骨骼發育異常,包括四肢短小、頭圍增大、脊柱畸形等特征,是最常見的侏儒癥類型之一。疾病修復療法則是一種通過針對疾病的根本原因來延緩、減緩或逆轉疾病進展的治療方法。
那韋培肽采用每周一次的給藥方式。維昇藥業關于那韋培肽的 II 期臨床試驗研究結果顯示,受試者以 100 gCNP/kg/ 周的劑量治療 52 周時,年化生長速率達 5.939 厘米 / 年,顯著高于安慰劑組的 4.760 厘米 / 年。(時代財經 杜蘇敏)